我能提取副作用 第五百一十六章 原研藥齊頭并進

海市，華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科。

“篤篤篤！”鄭佳敏定了定神，帶著女兒敲門而入。

“是你啊，甜甜的藥吃完了？”里面的醫(yī)生認識她，當即笑著打了個招呼。

“嗯，劉醫(yī)生您好，”鄭佳敏點點頭，將手上的病例遞過去，臉上露出笑容。

“今天是您值班啊，這是孩子的病例，麻煩您再開一個療程的藥。”

說話間，她坐在椅子上，將女兒抱在腿上。

這是一個6歲左右的女孩，扎著兩個小辮子，正好奇地東張西望。

劉醫(yī)生一邊看著檢查報告，一邊問道：“孩子最近病情有所緩解嗎？發(fā)作頻率怎么樣？還發(fā)燒嗎？”

鄭佳敏回憶著孩子的情況，緩緩說道：“還可以，這幾年病情已經(jīng)有所緩解了，除了發(fā)燒的時候要格外注意，其他時候都挺正常的。”

“目前大概是每個月會發(fā)作個一兩次，一般來說不是很嚴重，打一針安定就能緩過來。比起四年前剛發(fā)作那會，已經(jīng)好太多了。”

劉醫(yī)生點點頭：“這個嬰兒難治性癲癇啊，確實很麻煩，平時千萬不能有絲毫松懈，萬一發(fā)作嚴重的話，要及時送ICU搶救?！?p/> “嗯嗯，我知道的，平時我都注意著，不能給孩子吃撐，也不能讓她過于興奮，要好好睡覺，不能便秘。巧克力，咖啡，什么的，都不能給她吃，否則就完蛋了。”

鄭佳敏認真地回答道：“除了這個，我平時有空就會在網(wǎng)上看看資料，這個什么Dravet綜合癥，我都記得呢，據(jù)說目前沒有特效藥，只能吃一些藥物緩解癥狀，減緩發(fā)作頻率，治愈不了?！?p/> “時間久了，這些藥還會出現(xiàn)耐藥性，所以我給她吃藥小心著呢，不求有功但求無過，不追求徹底不發(fā)作，一個月發(fā)作一兩次的頻率也能接受的。”

說到這里，她突然想起來什么似的，滿懷期待地問道：“上次我托您打聽的那個咪達唑侖鼻噴霧劑，現(xiàn)在引進國內(nèi)了嗎？”

劉醫(yī)生扶了扶眼鏡，沉吟道：“咪達唑侖啊，我記得是7年前就在國外上市了，屬于市場上第一個能以鼻噴方式中止癲癇狀態(tài)的藥物，這兩年好像有消息說要進入國內(nèi)，風聲一時搞得很大，但是最近據(jù)說已經(jīng)放棄了?！?p/> “?。繛槭裁?？”鄭佳敏一臉急切地問道。

劉醫(yī)生解釋道：“原因是這樣的，這個藥在國外獲批了孤兒藥資格，但是它的適應癥為癲癇持續(xù)狀態(tài)或連續(xù)多次發(fā)作，而非Dravet綜合癥，所以不符合國內(nèi)的121種罕見病。”

“你也知道，癲癇是一種普遍的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，不屬于罕見病，所以這個藥就沒辦法按照罕見病治療藥物的標準引進國內(nèi)，也無法享受國家的快速引進，免臨床上市等一系列優(yōu)惠政策?！?p/> “如果這個藥要按照癲癇用藥引進國內(nèi)，就還需要再做臨床試驗，投入激增，企業(yè)沒辦法承擔，所以就放棄了?！?p/> “怎么會這樣？”鄭佳敏臉上又是傷心，又是失望。

她本來對這個藥物很期待，以為引進國內(nèi)已經(jīng)是板上釘釘?shù)氖虑?，想著上市以后起碼算一種對癥藥物，能夠極大緩解女兒的病情。

萬萬沒想到，竟然會是這樣一種結(jié)果。

不過她對藥企也沒什么埋怨，能夠理解人家想要賺錢的心思。

既然研發(fā)出一款新藥，肯定是要按照病人最多的病癥注冊，這樣才能賣出更多的藥，不可能反而按照孤兒藥這種罕見病注冊。

可這樣一來，就沒辦法享受罕見病的各種便利政策，省去臨床試驗的成本了。

只能說有得必有失，各有各的難處。

“唉，要是國內(nèi)也有能夠?qū)ΠY的藥物就好了，就不用苦苦尋覓進口藥而不得。”

這樣的想法在腦海中浮現(xiàn)，她不禁沮喪不已：“罕見病還是重視得不夠，國內(nèi)只有三清在做這方面的仿制藥，可三清一家也做不過來。”

“我再給你開兩盒氯巴占吧?！眲⑨t(yī)生開口道。

鄭佳敏回過神來，點點頭。

劉醫(yī)生斟酌著問道：“還是三清的藥嗎？最近也有幾家國產(chǎn)廠家在做氯巴占仿制藥，藥效都不錯，價格更便宜，性價比很高……”

鄭佳敏打斷他，語氣堅定地說道：“沒事，就開三清的氯巴占吧，它家藥效果好，孩子吃慣了，別家的藥我不放心?！?p/> 劉醫(yī)生笑了笑，沒再說話，刷刷開好了藥。

鄭佳敏帶著女兒取了藥，打了個車回家。

坐在車上，看著窗外熟悉的街景，她忽然悲從中來，鼻頭一酸，兩行熱淚從眼角流了下來。

從女兒第一次癲癇發(fā)作到現(xiàn)在，已經(jīng)五年了，她清楚地記得，那是一個周六的早晨，丈夫抱著孩子，陽光從窗外照進來，把房間烘得很暖和。

孩子可能是熱到了，雙手不受控制地舉了起來，眼神變得呆滯，眼睛也開始往一邊傾斜，大聲喊她也沒有反應。

這次癲癇持續(xù)了15分鐘，他們一開始還手足無措，不知道該怎么辦。

眼見女兒粉紅色的嘴唇慢慢地開始變紫，又變得灰白，始終沒有緩解，才驚慌著打車去了醫(yī)院，住進了ICU。

出院一周后，女兒再次因為發(fā)熱抽搐被送進醫(yī)院，這次確診了Dravet綜合癥，一種SCN1A基因突變導致的兒童罕見病。

他們夫妻倆能在海市這樣的一線城市定居，算是高知分子，但對于這樣的結(jié)果，也是一臉懵逼。

Dravet綜合癥？從未聽說過。

但基因突變導致的兒童難治性癲癇，他們聽懂了。

鄭佳敏至今仍然印象深刻，那天，臨下班時，她接到基因公司的電話，正式確認女兒的病癥，當時就覺得胸口一陣發(fā)悶，喘不上氣來，整個人都不行了。

因為怕老人擔心，她不敢告訴家里人，跟丈夫兩人找了個下樓散步的借口，在小區(qū)里繞著走了一圈又一圈，遲遲無法接受女兒得了絕癥這一真相。

走了一晚上，回去的時候，經(jīng)過一個小花園，看到一道從里面鎖住的鐵門。

兩人站在鐵門前，覺得整個世界就像這個花園一樣，被鐵門徹底鎖住了，心情瞬間就崩潰了，忍不住抱在一起，嚎啕大哭。

后來，足足花了半年的時間，兩人才平靜地接受了現(xiàn)實，開始查看大量相關(guān)文獻，才發(fā)現(xiàn)其實沒有那么恐怖。

患有Dravet綜合征的孩子，嬰兒時期進出ICU的很多，還可能隨時面臨癱瘓和猝死。

2歲以后會緩解很多，危險性大大降低。

但癲癇的發(fā)作沒法控制，她和丈夫也不知道下一次發(fā)作會是什么時候，會持續(xù)多長時間，可能是幾分鐘，也可能是三四十分鐘，甚至一個小時，每一次都讓他們膽戰(zhàn)心驚。

現(xiàn)在女兒雖然還是ICU的?？?，但兩人已經(jīng)能夠坦然面對，沒那么焦慮了。

唯一讓他們擔憂的就是，沒有特效藥，只能服用常規(guī)抗癲癇藥物，不但無法治愈病情，就連癲癇發(fā)作也不能控制。

從某種程度上來說，也算是一種絕癥。

所以，除了時刻關(guān)注其他的藥物，為未來做好打算，她也不知道該做什么，只能聽天由命。

這5年，對于她這個小家庭來說，生活就如同一張廢紙，皺紋滿面，卻又無從說起。

癲癇猶如一個大漩渦，將其裹挾，讓她的世界里，那一扇小門，關(guān)得緊緊地，不透一絲光。

華山醫(yī)院離家比較遠，她腦中思緒萬千，不知不覺中一股倦意涌來，漸漸陷入沉睡。

突然，嗡嗡嗡的震動聲將她喚醒。

一看，竟然是劉醫(yī)生的來電，當初住院的時候，記下了他的電話，問過一些病情方面的事。

“喂，劉醫(yī)生，伱好，什么事啊?！编嵓衙魪姶蚓?，語氣含混地問道。

“甜甜媽是吧，有個好消息要告訴你，Dravet綜合征有新的基因藥物了。”電話里，劉醫(yī)生的聲音很興奮。

“什么？”鄭佳敏簡直不敢相信自己的耳朵。

劉醫(yī)生也非常激動，喋喋不休地解釋道。

“呵呵，我也是才知道的，三清集團新研發(fā)了一種抗癲癇的基因藥物，在我們醫(yī)院剛開始臨床試驗，但其他醫(yī)院已經(jīng)有一些患者接受了治療，反饋過來的療效相當好。”

“接受過這種基因治療的患兒，自發(fā)性癲癇發(fā)作平均減少了約80，其中一些患兒甚至徹底不再有癲癇發(fā)作了，并且這種療法對于小孩的認知鞥能力，沒有任何負面影響?！?p/> “由于這種藥物，起效方式是讓異常的神經(jīng)元細胞興奮性降低，從而恢復正常，而不是針對特定的疾病，因此對癲癇類疾病具有相當?shù)钠者m性，同時還能夠解決患者的耐藥性困擾?！?p/> “我看到了臨床一期，二期的實驗報告，數(shù)據(jù)顯示，所有患者的癲癇發(fā)作都得到了緩解，緩解程度非常令人驚嘆?！?p/> “這種基因治療，雖然無法徹底解決SCN1A基因突變問題，但對Dravet綜合征來說，應該是唯一的治療方案了?！?p/> “你家甜甜如果想?yún)⒓拥脑?，就趕緊來醫(yī)院報名吧。”

“太好了，我馬上來?！编嵓衙艏拥寐曇舳碱澏读恕?p/> 三清集團的基因藥物非常出名，可謂是如雷貫耳，女兒本來就是基因突變導致的疾病，從這個方向來進行基因治療，一聽就很有希望。

她掛斷電話，擦去眼角隱隱的淚痕，急切地拍打著前座的背椅。

“師傅，我要換地址，麻煩你給我再開回去。”

“對，就是上車的地方，華山醫(yī)院?！?p/> 的士師傅也聽到了對話，知道治病要緊，二話不說，在前面路口一個掉頭，往來路疾速馳去。

鄭佳敏坐在后面，將一臉懵懂的女兒緊緊抱在懷里，含笑看向窗外。

這一次，想到女兒的病情，她心里沒有沮喪，沒有失望，而是充滿了希望。

心里那扇門，似乎不再緊閉，而是開了很大的一條縫。

陽光傾瀉進來，春光無限，希望也無限。

昆市，三清總部。

衛(wèi)康將身體往后一靠，舒展著四肢，長長吐出一口氣。

看了一下午的項目資料，他腦子有些昏沉，不過總體來說，各項目進展喜人。

“呼，今年進臨床的藥物有些多，除了降糖藥，消炎藥，哮喘藥這些常規(guī)藥物，在泌尿領(lǐng)域出了一款王牌藥物，各項臨床反饋都非常樂觀?！?p/> “還有去年研發(fā)的幾款精神類藥物，也都進入了臨床三期，精神藥物臨床周期長，一年多能有這個進度，已經(jīng)相當不錯了?！?p/> “基因?qū)嶒炇矣殖隽艘粋€王炸，抗癲癇的基因藥物，效果驚人，足以填補該領(lǐng)域多項空白，市場前景廣大。”

“癲癇這項疾病，主要發(fā)作人群為兒童和老年患者，全國有數(shù)百萬人，如果真的能順利上市，對廣大患者來說是最大的福音。”

“除此以外，還有兩款抗抑郁和抗焦慮的改良新藥，對常見一線藥物的晶型和分子式進行了改進，加入了一些新的輔劑。”

“跟同類藥物相比，藥效倒是其次，提升不算太大，主要是不良反應大大減少，從臨床試驗看來，患者的反響都還不錯?！?p/> “目前看來，所有新藥中，最亮眼的就是這三款了，分別是治療慢性腎衰竭的藥物，治療癲癇的基因藥物，以及治療社交恐懼癥的藥物?！?p/> “全都是該領(lǐng)域的創(chuàng)新型藥物，目前還未有同類新藥正式上市，可以加大力度推進，盡快搶占市場。”

“其他廠家有相關(guān)的研發(fā)項目，但是效果沒有三清的好，也是處于臨床階段，只要我們搶到，就能形成先手優(yōu)勢?！?p/> “呵呵，三清精神類藥物領(lǐng)域再次拔得頭籌，走在了前列，真是可喜可賀?！?p/> 衛(wèi)康想著新藥項目的臨床實驗報告，不由欣慰地笑了。

隨即，他目光看向最后一款新藥，對于這款新藥，他在開發(fā)政策上，有一些想法，遲遲無法拿定主意。

“剩下這款抗氧化藥物，同樣前途遠大?！?p/> “抗氧化是一個非?；馃岬母拍睿顾ダ下?lián)系在一起，可謂是熱火烹油，廣受追捧?！?p/> “任何東西，不管是藥物也好，化妝品也好，食物也好，只要跟抗衰老聯(lián)系在一起，就沒有不賺錢的?！?p/> “人們對延緩衰老的渴望之情，數(shù)千年來都未曾有絲毫減弱?！?p/> “這是難得的一個上下通吃的領(lǐng)域。”

“只不過抗衰老的話，臨床試驗的周期就更久了。”

“一般來說，延緩衰老的藥物，是最適合做成保健產(chǎn)品的。

“但是藥三分毒，任何藥物都是雙刃劍，這其中的度，很難把握，最好還是成為處方藥，讓醫(yī)生來把關(guān)?！?p/> “否則萬一有老人買回去亂吃，吃出毛病來，公司的口碑還要不要了。”

(本章完)